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自從琉璃堂開展患者招募以來，已經(jīng)幫數(shù)以千計(jì)的病友找到了最合適的臨床試驗(yàn)，那么到底什么是臨床試驗(yàn)？醫(yī)生口中常說的無進(jìn)展生存期，總生存期到底是什么意思？參加臨床試驗(yàn)有什么好處？……今天小編給大家詳細(xì)介紹下。

什么是臨床試驗(yàn)？

新藥在正式上市之前，都要經(jīng)過一系列復(fù)雜嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臋z驗(yàn)，證實(shí)藥物具有療效。這一系列試驗(yàn)，就是臨床試驗(yàn)。其研究對(duì)象包括病人或健康志愿者，目的是揭示試驗(yàn)藥物的療效、不良反應(yīng)以及代謝情況等。

國內(nèi)臨床試驗(yàn)分類

1. Me too研究

一些在國外臨床試驗(yàn)中證實(shí)有效的藥物，在進(jìn)入中國市場(chǎng)之前需要證實(shí)對(duì)中國人群同樣有效，因此需要開展類似的臨床試驗(yàn)。Me-too藥又叫派生藥，在我國市場(chǎng)臨床用藥占80%。其仿照原研藥，但會(huì)稍微改變?cè)兴幍幕瘜W(xué)結(jié)構(gòu)。現(xiàn)在市場(chǎng)上很多他汀類藥物屬于派生藥， 其優(yōu)勢(shì)在于修飾了原研藥，往往可以獲得更好的療效。

2. 新藥研究

新藥也就是我國自主創(chuàng)新的藥物，這類研究的不確定性相對(duì)較多，需要摸索有效的藥物劑量，收集安全性數(shù)據(jù)，不過患者的利益和安全仍是研究者最關(guān)心的。

3. 擴(kuò)大適應(yīng)癥的研究

很多藥物都有廣譜抗腫瘤的作用，有些藥物已經(jīng)在某種病種中證明有效，要觀察在新的病種中是否依然有效，就要做此類試驗(yàn)。例如PD-1抗體對(duì)乳腺癌、胃癌、腸癌、食管癌等癌癥的臨床試驗(yàn)正在如火如荼的進(jìn)行，這類試驗(yàn)的安全性一般比較有保障。

臨床試驗(yàn)分期

腫瘤藥的臨床試驗(yàn)，一般分為四個(gè)階段：臨床 I 期，臨床 II 期，臨床 III 期，臨床 IV 期。

以最為常見的新藥臨床試驗(yàn)為例，整個(gè)試驗(yàn)過程一般分為四個(gè)階段，即 I 期、II 期、III 期和 IV 期。

I 期臨床試驗(yàn)

主要探索新藥的安全性，其招募對(duì)象都是其他治療已經(jīng)失敗的腫瘤病人，一般20-30人，觀察人體對(duì)藥物的耐受性以及藥物在體內(nèi)的代謝特征，為制定給藥方案提供依據(jù)。成功通過這一關(guān)的概率其實(shí)并不高。

II 期臨床試驗(yàn)

用于初步評(píng)價(jià)藥物的療效和安全性，同時(shí)也為III期試驗(yàn)的方案設(shè)計(jì)及給藥劑量打下基礎(chǔ)。II 期臨床試驗(yàn)，一般會(huì)招募50-100個(gè)病人。其目標(biāo)就是初步看一看這個(gè)藥物的療效如何。一般參加 II 期臨床試驗(yàn)的藥物，其安全性應(yīng)該還是不錯(cuò)的，但是有效性并不能保證。

III 期臨床試驗(yàn)

是整個(gè)臨床研究過程中最重要的一環(huán)。這一階段的試驗(yàn)用于進(jìn)一步確證和評(píng)估藥物的治療作用與安全性，衡量藥物給患者帶來的整體收益和風(fēng)險(xiǎn)。這一階段大約需要招募幾百上千人。III 期試驗(yàn)得到的數(shù)據(jù)是藥物能否上市的重要依據(jù)，因此其組織形式通常是大規(guī)模雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。所謂隨機(jī)，就是病友參加到這個(gè)試驗(yàn)中，是被隨機(jī)分配到實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組的，患者無法主動(dòng)要求，醫(yī)生和藥廠也無法人為干預(yù)；所謂雙盲，就是不僅是病友不知道自己吃的是新藥，還是安慰劑，給你治療的主管醫(yī)生也不知道；只有最初負(fù)責(zé)分配的試驗(yàn)人員知道，但是試驗(yàn)結(jié)束之前他們是不會(huì)揭盲的；所謂對(duì)照，就是拿新藥和參照物作對(duì)比，這個(gè)參照物可能是目前已有的首選治療，也有可能是安慰劑。

IV 期臨床試驗(yàn)

又稱上市后研究，目的在于考察藥物在廣泛使用的條件下其療效和不良反應(yīng)情況。

臨床試驗(yàn)療效評(píng)價(jià)

完全緩解（Complete Response，CR）：指所有可見病變完全消失并至少維持4周以上。

部分緩解（Partial Response，PR）：指腫瘤病灶縮小30%以上，但是沒有達(dá)到CR。

疾病穩(wěn)定（stable disease，SD）：指腫瘤病灶縮小不足30%，增大不足20%。

疾病進(jìn)展（progressive disease，PD）：指腫瘤大小增加超過20%。

總生存期（Overall survival，OS）：指從服藥開始，一直到病人死亡的時(shí)間間隔。

無進(jìn)展生存期（Progression-Free Survival，PFS）：指從服藥開始，一直到疾病進(jìn)展的時(shí)間間隔。

患者獲益

很多患者對(duì)參與臨床試驗(yàn)心生恐懼，其實(shí)大可不必。只要臨床試驗(yàn)經(jīng)過國家法定機(jī)構(gòu)核準(zhǔn)，患者參與其中會(huì)受益多多，原因在于所有的臨床試驗(yàn)需要秉承的第一原則是患者有利原則。

首先，受試者能夠得到當(dāng)前條件下最優(yōu)的治療策略。

新型藥物在先期研究中一定是表現(xiàn)出了比現(xiàn)有最佳療法療效更好或副作用更低的優(yōu)勢(shì)，才能獲批進(jìn)行臨床研究。有些患者或許會(huì)問，既然這樣的話，那被分到了對(duì)照組，服用的是安慰劑，是不是就沒法享受到新藥的優(yōu)勢(shì)了呢？

其實(shí)并非如此。對(duì)于腫瘤及心血管疾病等危及生命的嚴(yán)重疾病，對(duì)照組不允許使用沒有藥物活性的安慰劑，相反，患者會(huì)接受現(xiàn)有條件下一線的治療方法，而且在試驗(yàn)進(jìn)行期間如果發(fā)現(xiàn)新藥相對(duì)于對(duì)照藥物，有難以企及的明顯優(yōu)勢(shì)，那么試驗(yàn)通常會(huì)提前結(jié)束，對(duì)照組的患者會(huì)交叉至新藥組接受治療。同樣的，如果試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)新藥組存在明顯的副作用，試驗(yàn)會(huì)立即終止，以免對(duì)患者造成進(jìn)一步的傷害。

其次，患者參與臨床試驗(yàn)可以節(jié)約費(fèi)用，獲得最佳醫(yī)療服務(wù)。

對(duì)于參與臨床試驗(yàn)的患者而言，不僅藥物是免費(fèi)的，一些檢查費(fèi)用也可涵蓋其中。此外，臨床試驗(yàn)為了能得到有說服力的數(shù)據(jù)和結(jié)論，會(huì)要求醫(yī)生嚴(yán)格按照現(xiàn)有的規(guī)范及指南開展治療，對(duì)患者的身體狀況進(jìn)行嚴(yán)密的監(jiān)測(cè)，治療結(jié)束后還會(huì)有長期的隨訪觀察。這意味著受試者只要付出很少的成本就可以得到現(xiàn)有條件下最佳的治療手段和醫(yī)療服務(wù)，從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度講，這其實(shí)是一件很劃算的事情。

最后，患者的權(quán)益會(huì)受到嚴(yán)格的保障。

經(jīng)核準(zhǔn)開展的臨床試驗(yàn)都會(huì)設(shè)立相應(yīng)的倫理委員會(huì)，委員會(huì)會(huì)對(duì)整個(gè)研究過程進(jìn)行監(jiān)督。另外，在研究過程中可能會(huì)遇到的風(fēng)險(xiǎn)都會(huì)提前告知，患者也可隨時(shí)退出試驗(yàn)，如果試驗(yàn)對(duì)身體造成損傷，也可獲得賠償。最為重要的是，患者的權(quán)利和義務(wù)在入組前的知情同意書中詳細(xì)列明，建議有參與意愿且符合入組條件的患者仔細(xì)閱讀。

看了上面的介紹，對(duì)臨床試驗(yàn)是不是有了更深的了解呢？